CHENODEOXYCHOLIC ACID 250MG (ÁCIDO QUENODESOXICÓLICO) 100 CAP LEADIANT

O que é Chenodeoxycholic Acid Leadiant (Ácido Quenodesoxicólico)?

Chenodeoxycholic Acid Leadiant é um medicamento cujo princípio ativo é o ácido quenodesoxicólico (CDCA), um ácido biliar primário naturalmente produzido pelo fígado. Pertence à classe terapêutica de agentes para tratamento biliar e hepático.

Este fármaco é utilizado no contexto clínico da xantomatose cerebrotendínea (CTX), uma doença rara e hereditária do metabolismo dos ácidos biliares. Segundo a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), trata-se de um medicamento órfão, autorizado na União Europeia em condições excepcionais devido à raridade da doença tratada.

Para que serve?

De acordo com a indicação aprovada pela EMA, o medicamento é indicado para o tratamento de erros congênitos da síntese de ácidos biliares primários causados pela deficiência da enzima esterol 27-hidroxilase, quadro que se manifesta como xantomatose cerebrotendínea. A indicação abrange:

• Lactentes a partir de 1 mês de idade
• Crianças e adolescentes até 18 anos
• Adultos

A EMA esclarece que este produto é um medicamento híbrido em relação ao medicamento de referência Xenbilox, que contém o mesmo princípio ativo, mas é autorizado para uma finalidade diferente, a dissolução de cálculos biliares de colesterol. O uso deste medicamento específico não é indicado para essa finalidade.

Como funciona?

Na xantomatose cerebrotendínea, uma alteração genética no gene CYP27A1 leva à deficiência da enzima esterol 27-hidroxilase, responsável por uma etapa importante da síntese hepática de ácidos biliares primários. Como consequência, o organismo produz quantidade insuficiente de ácido quenodesoxicólico e passa a formar substâncias anômalas, como o colestanol, que se acumulam progressivamente em tecidos como cérebro, tendões, cristalino dos olhos e outros órgãos.

A administração do ácido quenodesoxicólico contido neste medicamento repõe o ácido biliar primário deficiente, contribuindo para reduzir a produção dessas substâncias anômalas e para restabelecer parte da atividade normal da bile no processo digestivo.

Quais são os benefícios observados em estudos científicos?

Segundo dados avaliados pela EMA a partir de registros de 35 pacientes acompanhados por cerca de 9 anos, o tratamento com ácido quenodesoxicólico esteve associado à redução dos níveis sanguíneos de ácidos biliares anômalos em todos os pacientes avaliados, além de redução dos níveis urinários na maioria dos casos. Também foram relatadas melhorias em diarreia, capacidade mental, mobilidade e sintomas psiquiátricos em parte relevante dos pacientes estudados.

Um estudo multicêntrico publicado no Journal of Inherited Metabolic Disease em 2025, com 86 pacientes com CTX confirmada geneticamente, indicou que o início do tratamento antes dos 28 anos de idade esteve associado a maior estabilização ou melhora neurológica, enquanto o diagnóstico e o início mais tardios do tratamento associaram-se a maior probabilidade de progressão da doença. O mesmo estudo observou redução sustentada dos níveis de colestanol, ainda que a resposta bioquímica não tenha se correlacionado de forma constante com a melhora clínica.

Esses dados refletem resultados observados em grupos de pacientes acompanhados em estudos científicos. A resposta ao tratamento pode variar entre indivíduos, e os resultados não representam garantia de benefício para todos os casos.

Perguntas frequentes

Para que serve o Chenodeoxycholic Acid Leadiant?

É indicado para o tratamento de erros congênitos da síntese de ácidos biliares primários por deficiência de esterol 27-hidroxilase, condição que se manifesta clinicamente como xantomatose cerebrotendínea.

Como funciona o ácido quenodesoxicólico neste tratamento?

Ele repõe o ácido biliar primário que o organismo não consegue produzir em quantidade suficiente, reduzindo a formação de metabólitos anômalos que se acumulam nos tecidos.

Quem pode utilizar este medicamento?

Pacientes com diagnóstico confirmado de xantomatose cerebrotendínea, a partir de 1 mês de idade, podem ser candidatos ao tratamento, sempre sob avaliação de médico especialista em doenças metabólicas raras.

Existem contraindicações?

Como qualquer medicamento, podem existir contraindicações e situações que exigem avaliação cuidadosa, incluindo hipersensibilidade ao princípio ativo e determinadas condições hepáticas. A EMA descreve constipação e alterações nos exames de função hepática como os efeitos indesejados relatados, geralmente leves a moderados. As informações completas de contraindicações e advertências constam na bula do medicamento.

Como é administrado?

Segundo a EMA, o medicamento é apresentado em cápsulas de 250 mg, geralmente administradas três vezes ao dia, em horários regulares. A dose é individualizada pelo médico responsável, considerando idade, função hepática e níveis de ácidos biliares no sangue e na urina do paciente. Para crianças pequenas ou pacientes que não conseguem engolir cápsulas, o conteúdo pode ser preparado conforme orientação específica descrita na bula.

Necessita acompanhamento médico?

Sim. O tratamento deve ser iniciado e supervisionado por médico com experiência no manejo da xantomatose cerebrotendínea ou de outras doenças da síntese de ácidos biliares, com monitoramento laboratorial periódico durante todo o uso.

É aprovado por órgãos regulatórios?

Sim. O medicamento foi autorizado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em 2017, sob condições excepcionais, com designação de medicamento órfão. O registro sanitário e a disponibilidade em outros países dependem da avaliação e aprovação pelas respectivas autoridades regulatórias locais.

Possui alternativas terapêuticas?

A literatura científica descreve o ácido quenodesoxicólico como o tratamento de primeira linha reconhecido para a xantomatose cerebrotendínea. Eventuais alternativas ou terapias complementares devem ser discutidas com o médico especialista, considerando o quadro clínico individual.

Como deve ser armazenado?

O armazenamento deve seguir rigorosamente as instruções descritas na bula e na rotulagem do fabricante. Consulte sempre essas informações antes de armazenar o medicamento.

Qual o preço do medicamento Chenodeoxycholic Acid Leadiant?

O valor deste medicamento pode variar conforme diversos fatores, incluindo dosagem, quantidade adquirida, fabricante, país de origem, disponibilidade no mercado, tributação aplicável, modalidade de aquisição, custos logísticos e a regulamentação sanitária vigente. Por depender de múltiplas variáveis comerciais e regulatórias, não é possível informar valores fixos ou aproximados.

É possível comprar Chenodeoxycholic Acid Leadiant no Brasil?

A disponibilidade deste medicamento no Brasil depende do registro sanitário vigente, da existência de prescrição médica, da regulamentação aplicável e da disponibilidade junto a fornecedores autorizados. A aquisição e o uso deste medicamento devem sempre ocorrer sob orientação e acompanhamento médico especializado.

Informações importantes de segurança

• O uso deste medicamento deve ocorrer exclusivamente sob orientação e supervisão de médico especialista em doenças metabólicas raras.
• O monitoramento periódico da função hepática e dos níveis de ácidos biliares é parte essencial do acompanhamento durante o tratamento.
• Informe ao médico sobre outras condições de saúde, medicamentos em uso e histórico de alergias antes de iniciar o tratamento.
• Não interrompa ou modifique o esquema de tratamento sem orientação médica, mesmo em caso de melhora dos sintomas.
• Mulheres em idade fértil ou gestantes devem discutir os riscos e benefícios do tratamento com o médico responsável.
• Comunique ao profissional de saúde qualquer efeito indesejado observado durante o tratamento.

Fontes consultadas

• European Medicines Agency (EMA) - EPAR Chenodeoxycholic acid Leadiant: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/chenodeoxycholic-acid-leadiant
• MedlinePlus Genetics (NIH) - Cerebrotendinous xanthomatosis: https://medlineplus.gov/genetics/condition/cerebrotendinous-xanthomatosis/
• PubMed/NCBI - Zubarioglu T, et al. Long-Term Outcomes of Chenodeoxycholic Acid Therapy for Cerebrotendinous Xanthomatosis. J Inherit Metab Dis. 2025: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40702717/
• PubMed/NCBI - Patni N, Wilson DP. Cerebrotendinous Xanthomatosis. Endotext/NCBI Bookshelf: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27809439/

As informações apresentadas possuem caráter exclusivamente educativo e informativo. Este conteúdo não substitui avaliação, diagnóstico ou orientação de profissionais de saúde. Consulte sempre um médico ou outro profissional habilitado para obter orientações individualizadas.