EVRYSDI 60MG (RISDIPLAM) 80ML ROCHE

EVRYSDI é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos.

Definição e Características Gerais

O risdiplam é um modulador de splicing do gene SMN2 aprovado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) [1]. É comercializado sob o nome Evrysdi pela Roche e está disponível como pó para solução oral de 0,75mg/mL em frasco de 80mL [1]. O medicamento é indicado para pacientes pediátricos e adultos com AME [1].

A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular progressiva rara causada por mutações no gene SMN1 [1]. O risdiplam foi desenvolvido para modular o splicing do gene SMN2, permitindo a produção de proteína SMN funcional [1].

Mecanismo de Ação

De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam atua como modulador de splicing do gene SMN2 [1]. O medicamento modifica o processamento do gene SMN2, permitindo a produção de proteína SMN completa e funcional [1]. Este mecanismo visa aumentar a presença de proteína SMN regular no organismo [1].

Indicações Clínicas

O risdiplam é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em pacientes com diagnóstico clínico de AME do Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 [1]. O medicamento é indicado para pacientes pediátricos e adultos [1]. A decisão de utilizar risdiplam deve ser feita por um médico especialista [1].

O tratamento com risdiplam deve ser iniciado assim que possível após o diagnóstico de AME [1].

Protocolo de Dosagem e Administração

O risdiplam é administrado por via oral como solução [1]. A dosagem recomendada é de 5mg uma vez ao dia [1]. O medicamento é administrado utilizando uma seringa oral fornecida [1]. A dosagem pode variar conforme a idade e peso do paciente [1].

Via de AdministraçãoDosagemFrequênciaOral (solução)5mgUma vez ao diaApresentação0,75mg/mLFrasco de 80mL

A dosagem específica deve ser determinada pelo médico responsável baseado na idade, peso e características individuais do paciente [1]. O medicamento deve ser administrado com alimentos [1].

Dados de Eficácia Clínica

De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam foi avaliado em estudos clínicos para eficácia em AME tipos 1, 2 e 3 [1]. Os estudos avaliaram desfechos de função motora e marcos do desenvolvimento [1]. A documentação regulatória indica que o medicamento foi aprovado baseado em dados de eficácia [1].

A interpretação dos resultados clínicos deve ser feita por um médico qualificado em conjunto com a avaliação clínica do paciente [1].

Efeitos Adversos e Segurança

Durante o uso de risdiplam, foram relatados vários efeitos adversos [1]. Os efeitos adversos mais frequentemente relatados incluem [1]:

• Diarreia
• Exantema cutâneo (erupção na pele)
• Náusea
• Vômito
• Febre

De acordo com a documentação, alguns efeitos adversos como diarreia e exantema cutâneo ocorreram sem um período identificável ou padrão clínico e foram resolvidos apesar do tratamento em andamento [1].

Efeitos adversos relacionados à função hepática e renal foram relatados em estudos pré-clínicos [1]. Pacientes devem informar seu médico sobre qualquer efeito adverso novo ou persistente [1].

Contraindicações e Precauções

De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam demonstrou ser embriofetotóxico e teratogênico em estudos com modelos animais [1]. O medicamento é excretado no leite em estudos com modelos animais [1]. Mulheres grávidas ou em amamentação devem consultar seu médico antes de usar risdiplam [1].

Pacientes com insuficiência renal ou alterações hepáticas devem ser avaliados cuidadosamente antes de iniciar o tratamento [1].

Perguntas Frequentes

Para qual condição o risdiplam é indicado?

O risdiplam é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipos 1, 2 e 3 em pacientes pediátricos e adultos [1].

Como o risdiplam é administrado?

O risdiplam é administrado por via oral como solução, tipicamente 5mg uma vez ao dia com alimentos [1]. O medicamento é administrado utilizando uma seringa oral fornecida [1].

Quais são os efeitos adversos mais comuns?

Os efeitos adversos mais frequentemente relatados incluem diarreia, exantema cutâneo, náusea, vômito e febre [1].

Quando deve ser iniciado o tratamento com risdiplam?

O tratamento com risdiplam deve ser iniciado assim que possível após o diagnóstico de AME [1].

O risdiplam pode ser utilizado durante a gravidez?

Mulheres grávidas devem consultar seu médico antes de usar risdiplam, pois o medicamento demonstrou ser embriofetotóxico e teratogênico em estudos com modelos animais [1].

Referências Bibliográficas

[1] European Medicines Agency (EMA). Evrysdi (risdiplam) - Assessment Report. https://ec.europa.eu

[2] CONITEC. Risdiplam para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). https://www.gov.br/conitec

[3] Roche. Evrysdi - Bula para profissionais de saúde. https://dialogoroche.com.br

Nota Importante: As informações fornecidas neste documento são de natureza educacional e informativa. Não substituem a orientação médica profissional. Pacientes devem sempre consultar com um médico qualificado antes de iniciar, modificar ou descontinuar qualquer medicamento.