RAXONE (IDEBENONE) 150MG 180 COMP. CHIESI

O que é Raxone (Idebenona)?

Raxone é o medicamento cujo princípio ativo é a idebenona, uma substância sintética estruturalmente relacionada à coenzima Q10. Pertence à classe farmacológica dos agentes antioxidantes com ação sobre a função mitocondrial, classificado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) no grupo terapêutico dos psicoanalépticos e outros nootrópicos, código ATC N06BX13. É fabricado pela Chiesi Farmaceutici S.p.A. e foi autorizado pela EMA sob circunstâncias excepcionais, condição aplicada quando a raridade da doença dificulta a obtenção de dados completos de eficácia e segurança em condições normais de uso.

O contexto clínico de utilização está relacionado a uma doença mitocondrial hereditária rara que compromete progressivamente a visão, descrita a seguir.

Para que serve?

Segundo a indicação aprovada pela EMA, o tratamento destina-se a adultos e adolescentes a partir de 12 anos de idade com Neuropatia Óptica Hereditária de Leber, também chamada de LHON. Trata-se de uma doença genética rara, transmitida por mutações no DNA mitocondrial, que provoca perda progressiva e geralmente bilateral da visão central, afetando principalmente homens jovens.

A LHON está associada à disfunção das células ganglionares da retina, estruturas responsáveis por transmitir os sinais visuais ao cérebro através do nervo óptico. Por ser considerada doença rara, a idebenona recebeu originalmente status de medicamento órfão junto à EMA.

Como funciona?

A idebenona atua como agente antioxidante com ação direta sobre a mitocôndria, estrutura celular responsável pela produção de energia. Em pacientes com LHON, mutações no DNA mitocondrial prejudicam o funcionamento da cadeia respiratória, reduzindo a produção de energia celular e aumentando a formação de radicais livres, que danificam as células nervosas do olho envolvidas na visão.

Acredita-se que a idebenona ajude a restaurar parcialmente a produção de energia mitocondrial, contribuindo para reduzir o dano celular e a progressão da perda visual associada à doença. Esse mecanismo está descrito em documentos públicos de avaliação da EMA sobre o medicamento.

Quais são os benefícios observados em estudos científicos?

A eficácia da idebenona no tratamento da LHON foi avaliada em diferentes estudos clínicos. Um dos estudos iniciais, conduzido com 85 pacientes, comparou o uso do medicamento a placebo. Mais recentemente, o estudo LEROS, publicado em 2024 na revista científica Cell Reports Medicine, avaliou de forma internacional e multicêntrica 199 pacientes tratados por até 24 meses, comparando os resultados a um grupo histórico de 372 pacientes não tratados, acompanhados por até cinco anos após o início dos sintomas.

De acordo com os autores, os dados confirmam a eficácia do tratamento nas fases subaguda, dinâmica e crônica da doença, com variação do efeito conforme a fase clínica e a mutação específica do DNA mitocondrial envolvida. Os pesquisadores destacam que a resposta ao tratamento pode variar entre pacientes, e os resultados não representam garantia de recuperação visual em todos os casos.

Perguntas frequentes

Para que serve o Raxone?

É utilizado no tratamento da perda de visão associada à Neuropatia Óptica Hereditária de Leber (LHON) em adolescentes a partir de 12 anos e adultos, conforme indicação aprovada pela EMA.

Como funciona o mecanismo de ação da idebenona?

Atua sobre a função mitocondrial, favorecendo a produção de energia celular e reduzindo o estresse oxidativo nas células do nervo óptico afetadas pela doença.

Quem pode utilizar este medicamento?

Seu uso deve ser avaliado individualmente por um médico especialista, considerando diagnóstico confirmado de LHON, idade do paciente, histórico clínico e outras condições de saúde.

Existem contraindicações?

Como todo medicamento, pode apresentar contraindicações e interações específicas. A avaliação de hipersensibilidade à substância, uso de outros medicamentos e condições clínicas preexistentes deve ser feita por profissional de saúde habilitado antes do início do tratamento.

Como é administrado o tratamento?

A administração segue posologia definida por prescrição médica, com base nas informações descritas na bula aprovada pelo órgão regulatório competente. O paciente não deve alterar dose ou frequência sem orientação profissional.

Necessita acompanhamento médico?

Sim. O tratamento requer acompanhamento médico contínuo, incluindo avaliações oftalmológicas periódicas para monitorar a evolução da função visual e possíveis efeitos adversos.

É aprovado por órgãos regulatórios?

O medicamento possui autorização de comercialização concedida pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), estando sob monitoramento adicional, condição aplicada a medicamentos acompanhados de forma mais intensiva pelas autoridades sanitárias europeias.

Possui alternativas terapêuticas?

A abordagem terapêutica para doenças mitocondriais raras como a LHON é definida por especialistas em neuro-oftalmologia ou genética médica, que podem considerar diferentes estratégias de acompanhamento e tratamento conforme o quadro clínico individual.

Como deve ser armazenado?

O armazenamento deve seguir as instruções descritas na embalagem e bula do fabricante, geralmente relacionadas a temperatura ambiente controlada, proteção contra umidade e luz, e manutenção fora do alcance de crianças.

Qual o preço do medicamento Raxone?

O valor deste medicamento pode variar conforme fatores como dosagem, quantidade adquirida, fabricante, país de origem, disponibilidade no mercado, tributação aplicável, modalidade de aquisição, custos logísticos envolvidos na importação e regulamentação sanitária vigente. Por esse motivo, não é possível indicar valores fixos ou aproximados, sendo recomendável consultar diretamente fornecedores autorizados para informações atualizadas.

É possível comprar Raxone no Brasil?

A disponibilidade deste medicamento no Brasil depende de fatores regulatórios, incluindo registro sanitário vigente, exigência de prescrição médica, modalidade de importação autorizada e disponibilidade junto a fornecedores habilitados. A aquisição e o uso de qualquer medicamento para tratamento de LHON devem sempre ocorrer sob orientação e acompanhamento médico, respeitando a legislação sanitária aplicável.

Informações importantes de segurança

• O uso deste medicamento deve ocorrer exclusivamente sob orientação e prescrição médica.
• Efeitos adversos comuns relatados em estudos incluem nasofaringite e tosse, além de diarreia leve a moderada e dor nas costas.
• O medicamento está sob monitoramento adicional pela EMA, o que significa acompanhamento reforçado de segurança pelas autoridades sanitárias.
• Pacientes devem informar ao médico histórico de doenças preexistentes e uso de outros medicamentos antes de iniciar o tratamento.
• O acompanhamento oftalmológico periódico é recomendado durante todo o período de uso.
• Este conteúdo não substitui a bula oficial do produto, que deve ser sempre consultada integralmente.

Fontes consultadas

• European Medicines Agency (EMA), Raxone: EPAR - Summary for the public. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/raxone
• PubMed, National Library of Medicine (NIH/NCBI). Yu-Wai-Man P, et al. Therapeutic benefit of idebenone in patients with Leber hereditary optic neuropathy: The LEROS nonrandomized controlled trial. Cell Rep Med. 2024. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38428428/

As informações apresentadas possuem caráter exclusivamente educativo e informativo. Este conteúdo não substitui avaliação, diagnóstico ou orientação de profissionais de saúde. Consulte sempre um médico ou outro profissional habilitado para obter orientações individualizadas.