BUROSUMAB

O que é a burosumabe?

A burosumabe é um medicamento biológico da classe dos anticorpos monoclonais humanos, desenvolvido para bloquear a ação do fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23). Este princípio ativo é utilizado no tratamento de doenças raras relacionadas à perda excessiva de fosfato pelo organismo, funcionando como terapia específica para distúrbios do metabolismo ósseo associados ao FGF23.

O medicamento é produzido pela Kyowa Kirin e comercializado sob o nome comercial Crysvita, disponível em apresentações injetáveis de 10 mg, 20 mg e 30 mg.

Para que serve?

De acordo com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Food and Drug Administration (FDA), a burosumabe está aprovada para duas indicações principais:

• Tratamento da hipofosfatemia ligada ao X (XLH), doença genética rara caracterizada por perda renal de fosfato, em crianças e em adultos.
• Tratamento da osteomalácia induzida por tumor (TIO), associada a tumores mesenquimais fosfatúricos que não podem ser localizados ou removidos cirurgicamente, em crianças a partir de 2 anos e em adultos.

Em ambas as condições, o excesso de FGF23 provoca perda contínua de fosfato pelos rins, levando a fraqueza óssea, raquitismo, deformidades e, em adultos, osteomalácia e fraturas.

Como funciona?

O FGF23 é uma proteína que regula os níveis de fosfato no sangue. Quando produzido em excesso, reduz a reabsorção renal de fosfato e diminui a produção da forma ativa da vitamina D, o calcitriol. Isso resulta em baixos níveis de fósforo circulante, essencial para a formação e manutenção óssea.

A burosumabe atua como um anticorpo que se liga ao FGF23 e bloqueia sua atividade. Com isso, os rins voltam a reabsorver fosfato de forma mais adequada, e a produção de vitamina D ativa é restabelecida, contribuindo para a normalização dos níveis de fosfato no sangue.

Quais são os benefícios observados em estudos científicos?

Estudos clínicos citados pela EMA e pela FDA descrevem os seguintes efeitos associados ao tratamento com burosumabe:

• Aumento e manutenção dos níveis séricos de fósforo.
• Em crianças, contribuição para a cicatrização do raquitismo e melhora de deformidades nas pernas.
• Em crianças, suporte ao crescimento linear.
• Em adultos, cicatrização de fraturas e pseudofraturas relacionadas à osteomalácia.

Esses achados foram observados em ensaios clínicos controlados descritos na documentação regulatória da EMA e da FDA. Os resultados podem variar entre pacientes, e a resposta ao tratamento deve ser sempre acompanhada por um médico.

Perguntas frequentes

Para que serve a burosumabe?

Serve para tratar a hipofosfatemia ligada ao X e a osteomalácia induzida por tumor, duas condições raras nas quais o corpo perde fosfato em excesso pela urina devido à ação exagerada do FGF23.

Como funciona a burosumabe?

Ela bloqueia a ação do FGF23, permitindo que os rins reabsorvam mais fosfato e que o corpo produza mais vitamina D ativa, ajudando a normalizar os níveis de fósforo no sangue.

Quem pode utilizar a burosumabe?

De acordo com as bulas aprovadas pela FDA e pela EMA, a burosumabe pode ser utilizada por crianças e adultos com diagnóstico confirmado de hipofosfatemia ligada ao X ou osteomalácia induzida por tumor, sempre sob prescrição e acompanhamento médico especializado.

Existem contraindicações?

Sim. A burosumabe não deve ser utilizada por pacientes com hipofosfatemia associada a outras causas, níveis normais ou elevados de fósforo, doença renal avançada não controlada, ou hipersensibilidade conhecida ao princípio ativo. O uso concomitante de suplementos de fosfato ou de vitamina D ativa, como calcitriol ou paricalcitol, deve ser interrompido antes do início do tratamento, conforme orientação médica.

Como é administrado?

É administrado por via subcutânea, aplicado por profissional de saúde no braço, coxa, abdômen ou glúteos, com rodízio dos locais de aplicação. A frequência das injeções varia conforme a idade do paciente e a indicação clínica, podendo ser a cada duas ou quatro semanas.

Necessita acompanhamento médico?

Sim. O tratamento requer acompanhamento contínuo, com exames laboratoriais periódicos para monitorar os níveis de fósforo, cálcio, paratormônio e função renal, permitindo ajustes de dose quando necessário.

É aprovado por órgãos regulatórios?

Sim. A burosumabe é aprovada pela Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos, e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), na União Europeia, sendo classificada como medicamento órfão devido à raridade das doenças que trata.

Possui alternativas terapêuticas?

Historicamente, a hipofosfatemia ligada ao X foi tratada com suplementação oral de fosfato associada a formas ativas de vitamina D. A burosumabe representa uma terapia mais recente, direcionada à causa da doença. A escolha entre as opções terapêuticas deve ser feita por um médico especialista, considerando o quadro clínico individual.

Como deve ser armazenado?

Conforme as informações do fabricante, o medicamento deve ser mantido refrigerado, protegido da luz e não deve ser congelado. Recomenda-se seguir sempre as instruções específicas da embalagem e da bula fornecida pelo fabricante.

Qual o preço do medicamento burosumabe?

O valor pode variar conforme a dosagem, a quantidade adquirida, o fabricante, o país de origem, a disponibilidade no mercado, a tributação aplicável, a modalidade de aquisição e os custos logísticos envolvidos. Por se tratar de um medicamento biológico de alta complexidade e importação regulamentada, o custo está sujeito a fatores regulatórios e comerciais específicos de cada operação.

É possível comprar burosumabe no Brasil?

A disponibilidade da burosumabe no Brasil depende do registro sanitário do produto, da existência de prescrição médica válida, da regulamentação vigente para medicamentos biológicos e importados, e da disponibilidade junto a fornecedores autorizados. A aquisição sem orientação e acompanhamento médico não é recomendada.

Informações importantes de segurança

A burosumabe deve ser utilizada exclusivamente sob orientação e acompanhamento de um médico especialista. O tratamento requer monitoramento laboratorial regular dos níveis de fósforo, cálcio e função renal.

Entre os cuidados destacados pela FDA e pela EMA estão o risco de hiperfosfatemia caso os níveis não sejam adequadamente monitorados, reações no local da injeção, dor de cabeça, febre, dores musculares e articulares, além da possibilidade de síndrome das pernas inquietas relatada em alguns pacientes.

Pacientes com doença renal, hipersensibilidade a componentes da fórmula, ou em uso de suplementos de fosfato e vitamina D ativa devem informar seu médico antes de iniciar o tratamento. Mulheres grávidas, que planejam engravidar ou que estejam amamentando também devem comunicar essa condição à equipe de saúde.

Este medicamento não deve ser iniciado, interrompido ou ajustado sem orientação médica.

Fontes consultadas

• U.S. Food and Drug Administration (FDA), Drugs@FDA, BLA 761068: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761068
• European Medicines Agency (EMA), Crysvita EPAR: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/crysvita
• MedlinePlus, National Library of Medicine (NIH), Burosumab-twza Injection: https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a618034.html
• Fabricante oficial, Kyowa Kirin, Crysvita: https://www.crysvita.com

As informações apresentadas possuem caráter exclusivamente educativo e informativo. Este conteúdo não substitui avaliação, diagnóstico ou orientação de profissionais de saúde. Consulte sempre um médico ou outro profissional habilitado para obter orientações individualizadas.