GIVINOSTAT

O que é Givinostat?

Givinostat é o princípio ativo de um medicamento oral pertencente à classe dos inibidores de histona desacetilase (HDAC), estudado e aprovado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa condição é uma doença neuromuscular genética e progressiva, causada pela ausência ou deficiência da distrofina, proteína responsável pela integridade estrutural das fibras musculares. Nos Estados Unidos, o medicamento é comercializado sob o nome Duvyzat, fabricado pela Italfarmaco, com aprovação da Food and Drug Administration (FDA). Trata-se de uma terapia específica voltada a pacientes com diagnóstico confirmado de DMD, utilizada como parte do acompanhamento clínico contínuo dessa condição.

Para que serve?

De acordo com informações do MedlinePlus (National Library of Medicine) e da bula aprovada pela FDA, este fármaco é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes a partir de 6 anos de idade, incluindo crianças e adultos. A indicação abrange diferentes tipos de mutação genética associados à doença. O tratamento pode ser utilizado em conjunto com outras condutas terapêuticas já estabelecidas, como o uso de corticosteroides, sempre conforme orientação médica.

• Distrofia muscular de Duchenne em crianças a partir de 6 anos de idade
• Distrofia muscular de Duchenne em pacientes adultos
• Uso associado a outras condutas terapêuticas, conforme avaliação médica individual

Como funciona?

O princípio ativo atua como inibidor de histona desacetilase das classes I e II, enzimas envolvidas na regulação da expressão gênica por meio da modificação da estrutura da cromatina. Na distrofia muscular de Duchenne, a deficiência de distrofina está associada a processos crônicos de inflamação, fibrose e substituição do tecido muscular por tecido adiposo. Estudos pré-clínicos sugerem que a inibição dessas enzimas pode contribuir para reduzir esses processos degenerativos, favorecendo a regeneração muscular. Ainda assim, conforme reconhece o MedlinePlus, o mecanismo exato pelo qual esse efeito se traduz em benefício clínico para os sintomas da doença não é completamente compreendido.

Quais são os benefícios observados em estudos científicos?

O principal estudo clínico que avaliou a eficácia e a segurança do fármaco foi o EPIDYS, um ensaio de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, publicado na revista Lancet Neurology em 2024. O estudo incluiu 179 meninos com distrofia muscular de Duchenne, acompanhados por 72 semanas.

• Menor declínio funcional no teste de subida de quatro degraus em comparação ao grupo placebo, ao longo de 72 semanas de acompanhamento
• Diferença estatisticamente significativa entre os grupos avaliados (p=0,035)
• Perfil de segurança consistente com estudos anteriores, sem óbitos relacionados ao tratamento

Um estudo de extensão, com acompanhamento de longo prazo, publicado em 2025 na revista Annals of Clinical and Translational Neurology, avaliou a segurança e a eficácia contínuas do tratamento. Esses dados contribuem para a compreensão do comportamento da doença ao longo do tempo, mas não representam garantia de resultado individual, já que a resposta terapêutica pode variar entre os pacientes.

Perguntas frequentes

Para que serve o Givinostat?

É utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes a partir de 6 anos de idade, atuando como parte do manejo clínico dessa condição neuromuscular progressiva, sempre associado ao acompanhamento médico especializado.

Como funciona esse tratamento?

Atua inibindo enzimas histona desacetilase, envolvidas na regulação da expressão de genes relacionados a processos inflamatórios e de fibrose muscular observados na distrofia muscular de Duchenne. O mecanismo completo pelo qual esse efeito se traduz em benefício clínico ainda está em estudo.

Quem pode utilizar?

Pode ser utilizado por pacientes com diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne, a partir de 6 anos de idade, incluindo adultos, sempre sob avaliação e prescrição de médico especialista em doenças neuromusculares.

Existem contraindicações?

O uso requer avaliação médica cuidadosa em pacientes com histórico de plaquetas baixas, anemia, contagem reduzida de glóbulos brancos, triglicerídeos elevados, doenças cardíacas, alterações do intervalo QT ou doença hepática. Também deve ser informado ao médico em casos de gravidez, amamentação, planejamento de cirurgias ou vacinação recente.

Como é administrado?

É apresentado na forma de suspensão oral, administrada geralmente duas vezes ao dia, junto com alimentos. A dose é ajustada pelo médico de acordo com o peso do paciente, a tolerância e a resposta observada ao longo do tratamento.

Necessita acompanhamento médico?

Sim. O tratamento requer acompanhamento médico contínuo, incluindo exames laboratoriais periódicos para monitorar contagem de plaquetas, função hepática, triglicerídeos e outros parâmetros de segurança.

É aprovado por órgãos regulatórios?

O medicamento foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), órgão regulatório dos Estados Unidos, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A situação regulatória pode variar entre países, sendo recomendável verificar o status junto à autoridade sanitária local antes de qualquer decisão de uso.

Possui alternativas terapêuticas?

Existem outras condutas utilizadas no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, como corticosteroides, terapias direcionadas a mutações genéticas específicas e medidas de suporte multidisciplinar. A escolha da terapia mais adequada depende de avaliação médica individualizada.

Como deve ser armazenado?

Deve ser mantido em temperatura ambiente, protegido de calor e umidade excessivos, no recipiente original e fora do alcance de crianças. Após aberto, o frasco deve ser descartado dentro do prazo indicado na bula, geralmente sessenta dias após a primeira abertura.

Qual o preço do medicamento Givinostat?

O valor pode variar conforme fatores como dosagem prescrita, quantidade adquirida, fabricante, país de origem, disponibilidade no mercado, tributação aplicável, modalidade de aquisição, custos logísticos envolvidos na importação e regulamentação sanitária vigente. Por esse motivo, não é possível informar um valor fixo ou estimado, sendo recomendável consultar diretamente os canais responsáveis pela disponibilização do medicamento.

É possível comprar Givinostat no Brasil?

A disponibilidade depende do registro sanitário do medicamento, da existência de prescrição médica válida, da regulamentação vigente e da modalidade de importação autorizada, como a importação por pessoa física mediante prescrição, prevista pela regulamentação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A aquisição sem orientação e acompanhamento médico não é recomendada em nenhuma circunstância.

Informações importantes de segurança

O uso deste medicamento deve ocorrer exclusivamente sob orientação e acompanhamento de profissional de saúde habilitado. Antes de iniciar o tratamento, é importante informar ao médico sobre histórico de alterações sanguíneas, doenças cardíacas, hepáticas, gravidez, amamentação ou uso de outros medicamentos.

• Podem ocorrer efeitos como diarreia, dor abdominal, náusea, vômito, febre, dores musculares ou articulares, fadiga e redução de apetite
• Sinais de sangramento ou hematomas incomuns, tontura, desmaio ou alterações no ritmo cardíaco exigem avaliação médica imediata
• É necessário monitoramento laboratorial periódico durante todo o tratamento
• A vacinação durante o uso do medicamento deve ser previamente discutida com o médico

Essas informações não substituem a bula do medicamento nem a avaliação individualizada realizada por profissional de saúde.

Fontes consultadas

• MedlinePlus (National Library of Medicine / NIH): Givinostat: MedlinePlus Drug Information
• FDA, Drugs@FDA: NDA 217865, Duvyzat (givinostat)
• PubMed / NCBI: Estudo EPIDYS, Lancet Neurology, 2024
• PubMed / NCBI: Estudo de extensão de longo prazo, Annals of Clinical and Translational Neurology, 2025

As informações apresentadas possuem caráter exclusivamente educativo e informativo. Este conteúdo não substitui avaliação, diagnóstico ou orientação de profissionais de saúde. Consulte sempre um médico ou outro profissional habilitado para obter orientações individualizadas.