TAFAMIDIS
O que é o Tafamidis?
O Tafamidis é um princípio ativo da classe dos estabilizadores cinéticos da transtirretina (TTR) — proteína sintetizada principalmente no fígado responsável pelo transporte de tiroxina (hormônio tireoidiano) e retinol (vitamina A) no sangue.
Desenvolvido para tratar uma doença rara e progressiva do coração, o Tafamidis é o primeiro tratamento aprovado mundialmente para a cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina (ATTR-CM), tanto pela FDA (EUA, 2018) quanto pela EMA (Europa).
É comercializado sob o nome VYNDAQEL® pela Pfizer, em cápsulas de 61 mg.
Como o Tafamidis funciona?
Para entender o mecanismo de ação do Tafamidis, é importante conhecer o problema que ele resolve.
A proteína TTR normalmente circula no sangue em uma estrutura estável formada por quatro subunidades (tetrâmero). Na amiloidose por transtirretina, essa estrutura se desestabiliza — seja por mutação genética (forma hereditária) ou pelo processo de envelhecimento (forma selvagem) — e se fragmenta em monômeros que se dobram incorretamente e formam depósitos amiloides no coração, tornando-o progressivamente mais rígido e comprometendo sua função de bombear sangue.
O Tafamidis age ligando-se com alta afinidade e seletividade aos sítios de ligação da tiroxina na TTR, estabilizando a estrutura tetramérica da proteína e impedindo sua fragmentação. Ao bloquear essa etapa inicial do processo, ele interrompe a cascata que leva à formação dos depósitos amiloides.
Estudos farmacodinâmicos demonstraram que, nas doses terapêuticas aprovadas, o Tafamidis alcança estabilização de mais de 90% da TTR circulante.
Para que é indicado?
O Tafamidis é indicado para adultos com cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina (ATTR-CM), nas duas formas da doença:
O objetivo do tratamento é reduzir a mortalidade cardiovascular e diminuir as hospitalizações por complicações cardíacas.
Evidências Clínicas
A aprovação do Tafamidis foi baseada no estudo clínico de Fase 3 ATTR-ACT (Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial), um ensaio randomizado, duplo-cego e controlado por placebo com 441 pacientes.
Os principais resultados foram:
Com base nessas evidências, o Tafamidis se consolidou como a principal terapia modificadora da doença disponível para ATTR-CM.
Sobre a ATTR-CM: o que é e por que importa o diagnóstico precoce?
A cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina é uma doença historicamente subdiagnosticada. Muitos pacientes recebem diagnósticos incorretos de insuficiência cardíaca convencional por anos antes de descobrir a causa real.
Sem tratamento específico, a sobrevida mediana após o diagnóstico é de 2 a 5 anos. Com o Tafamidis, a progressão da doença é significativamente retardada e a qualidade de vida é preservada por mais tempo.
Se você ou um familiar recebeu diagnóstico de ATTR-CM, consulte um cardiologista especializado para avaliar as opções de tratamento disponíveis.
Como obter o Tafamidis (VYNDAQEL®)?
O VYNDAQEL® não está disponível comercialmente no Brasil, mas pode ser importado legalmente para uso pessoal, mediante apresentação de prescrição e laudo médico, conforme a RDC 81/2008 da ANVISA.
A Centermedh oferece suporte completo no processo de importação: documentação, prazo estimado de 15 a 25 dias úteis, rastreamento do pedido e atendimento humanizado.
Solicite uma cotação e nossa equipe entrará em contato para orientá-lo em cada etapa.
Nota: As informações desta página têm caráter educativo e informativo. Não substituem a orientação de um profissional de saúde. Consulte sempre seu cardiologista antes de iniciar, modificar ou interromper qualquer tratamento.
