Endocrinologia
O tratamento das epilepsias raras pode exigir uma avaliação especializada e, em alguns casos, o uso de medicamentos que não estão disponíveis de forma regular no mercado nacional. Entre as opções terapêuticas utilizadas internacionalmente está o Fintepla, uma solução oral à base de fenfluramina, indicada para o controle de crises associadas à Síndrome de Dravet e à Síndrome de Lennox-Gastaut em pacientes a partir de 2 anos de idade, conforme as autorizações sanitárias internacionais .
No Brasil, o acesso ao medicamento importado envolve prescrição médica, controle especial e análise individual da documentação. A fenfluramina foi incluída pela Anvisa na Lista A3 de substâncias psicotrópicas e retirada da Lista F4, que reúne substâncias proscritas . Essa alteração regulatória não significa venda livre nem autorização automática de importação. Para medicamentos controlados da Lista A3, a Anvisa informa que o paciente ou seu responsável legal deve solicitar autorização excepcional antes da aquisição e da entrada do produto no país, quando não houver alternativa terapêutica adequada .
Este conteúdo tem finalidade informativa. A indicação, a dose, a avaliação dos riscos, a realização dos exames e a condução do processo de importação devem ser definidos por profissionais habilitados e pelos órgãos competentes.
Resumo das principais informações
•O que é: uma solução oral anticonvulsivante contendo fenfluramina.
•Indicações internacionais: tratamento de crises associadas à Síndrome de Dravet e à Síndrome de Lennox-Gastaut em pacientes com 2 anos ou mais, geralmente como terapia adicional a outros medicamentos antiepilépticos .
•Apresentação disponível na Relifarm: solução oral de 2,2 mg/mL, em frasco de 60 mL, conforme as informações da página do produto.
•Como atua: a substância modula a neurotransmissão serotoninérgica no sistema nervoso central. O mecanismo completo do efeito anticonvulsivante ainda não é totalmente esclarecido.
•Ponto de atenção: o tratamento requer acompanhamento médico e monitoramento cardiovascular por ecocardiograma antes, durante e depois da terapia.
•Acesso no Brasil: a fenfluramina está sujeita a controle especial. A importação para uso próprio não deve ser iniciada antes da autorização exigida pela Anvisa para medicamentos da Lista A3.
O que é o Fintepla?
O Fintepla é um medicamento de administração oral utilizado no tratamento complementar de crises epilépticas relacionadas a duas encefalopatias epilépticas raras: a Síndrome de Dravet e a Síndrome de Lennox-Gastaut. Essas condições costumam começar na infância e podem permanecer ao longo da vida, com crises de diferentes tipos e intensidade .
A formulação apresentada na página da Relifarm é uma solução oral de 2,2 mg/mL, comercializada em frasco de 60 mL. A forma líquida pode ser considerada pelo médico quando é necessário ajustar a quantidade administrada ao peso do paciente ou quando a administração oral de uma solução é mais apropriada. A apresentação, contudo, não determina sozinha a dose adequada: o esquema deve ser individualizado de acordo com a idade, o peso, a resposta ao tratamento, a tolerabilidade e os demais medicamentos utilizados.
O uso é feito sob prescrição médica. A bula e as autoridades sanitárias internacionais descrevem o medicamento como uma terapia adicional, e não como substituto automático dos demais anticonvulsivantes. A decisão de iniciar, manter, ajustar ou suspender o tratamento deve ser tomada pelo neurologista responsável, considerando o quadro clínico completo.
Para quais síndromes o medicamento é indicado?
Síndrome de Dravet
A Síndrome de Dravet é uma forma rara de epilepsia de início geralmente infantil. As crises podem ser prolongadas, desencadeadas por febre ou por outros estímulos, e podem apresentar resistência a diferentes medicamentos. O diagnóstico e o acompanhamento costumam envolver neurologia pediátrica ou epileptologia, além da observação do desenvolvimento, da frequência das crises e de outras manifestações associadas.
Nas autorizações internacionais, o Fintepla é indicado para reduzir as crises associadas à Síndrome de Dravet em pacientes a partir dos 2 anos. A utilização ocorre, em regra, junto a outros medicamentos antiepilépticos. O objetivo é diminuir a frequência e, conforme a resposta individual, a gravidade das crises, sem prometer ausência completa de convulsões .
Síndrome de Lennox-Gastaut
A Síndrome de Lennox-Gastaut também é uma encefalopatia epiléptica grave que começa na infância e pode envolver múltiplos tipos de crises. As chamadas crises de queda, ou crises atônicas e tônicas que podem provocar perda súbita do tônus e quedas, são uma das manifestações avaliadas em estudos clínicos dessa síndrome.
Para pacientes com 2 anos ou mais, o medicamento pode ser empregado como tratamento adicional, sempre sob supervisão de um especialista. A resposta pode variar conforme o tipo de crise, a causa da epilepsia, os medicamentos associados e as características clínicas de cada pessoa. Por isso, resultados observados em estudos ou em outros pacientes não devem ser usados para prever individualmente a evolução de um tratamento.
Como a fenfluramina atua?
A fenfluramina participa da modulação da atividade serotoninérgica no cérebro. De modo simplificado, estudos e documentos regulatórios descrevem sua relação com a liberação de serotonina e com diferentes alvos desse neurotransmissor. Também é discutida uma possível ação sobre o receptor sigma-1, que pode contribuir para o efeito anticonvulsivante .
O mecanismo exato ainda não é completamente compreendido. Por essa razão, é mais adequado afirmar que a substância atua em mecanismos relacionados à neurotransmissão e à excitabilidade neuronal, sem reduzir seu funcionamento a uma única ação. O efeito clínico esperado é a diminuição da frequência das crises em parte dos pacientes, quando o tratamento é indicado e acompanhado adequadamente.
A atividade serotoninérgica também ajuda a explicar a necessidade de atenção às interações medicamentosas. O médico deve conhecer todos os medicamentos, suplementos e produtos utilizados pelo paciente, inclusive antidepressivos e outras substâncias que possam interferir na serotonina ou no metabolismo do medicamento.
O que os estudos clínicos demonstram?
A eficácia foi investigada em estudos controlados que compararam o medicamento com placebo, mantendo os tratamentos antiepilépticos de base. Em estudos de Síndrome de Dravet, foram observadas reduções na frequência de crises em grupos tratados com fenfluramina. Também foram identificados pacientes que alcançaram redução igual ou superior a 50% na frequência mensal de crises .
Em estudos envolvendo a Síndrome de Lennox-Gastaut, a principal avaliação considerou a variação das crises de queda. Os resultados mostraram redução média maior nos grupos que receberam o medicamento em comparação com os grupos que receberam placebo. Esses dados apoiam o uso como terapia complementar, mas não significam que todos os pacientes terão a mesma resposta .
A interpretação dos estudos deve levar em conta o desenho das pesquisas, o perfil dos participantes, os medicamentos associados e o período de observação. A decisão clínica continua dependendo do diagnóstico, do histórico de tratamentos anteriores, da frequência das crises, dos exames e da avaliação de benefícios e riscos pelo especialista.
Segurança cardiovascular e necessidade de ecocardiograma
A segurança cardiovascular é um dos pontos mais importantes do tratamento. Documentos regulatórios associam medicamentos serotoninérgicos com atividade sobre determinados receptores a riscos de doença valvular cardíaca e hipertensão arterial pulmonar. Por esse motivo, o tratamento exige avaliação do coração por ecocardiograma antes do início, em intervalos definidos durante o uso e após a interrupção .
A RDC Anvisa nº 1.017/2026 também determina, no Termo de Responsabilidade e Esclarecimento relacionado à fenfluramina, a realização de ecocardiograma antes, durante e depois do tratamento. O texto regulatório prevê acompanhamento periódico, incluindo avaliações semestrais nos dois primeiros anos, avaliação anual nos anos seguintes e novo exame seis meses após a última dose, conforme as regras e orientações aplicáveis .
O cronograma pode depender da regulamentação vigente, do protocolo médico e da avaliação individual. O paciente não deve adiar ou substituir os exames por sentir-se bem, porque algumas alterações cardiovasculares podem não causar sintomas no início. Falta de ar, dor no peito, desmaio, palpitações, cansaço incomum ou inchaço devem ser comunicados prontamente ao médico.
Efeitos adversos que podem ocorrer
Os efeitos adversos variam entre os pacientes e também podem ser influenciados pela combinação com outros antiepilépticos. Entre as reações relatadas em documentos oficiais estão diminuição do apetite, perda de peso, sonolência, sedação, fadiga, diarreia, vômitos e alterações da pressão arterial. Em alguns casos, podem ocorrer alterações observadas no ecocardiograma, razão adicional para manter o acompanhamento programado .
A sonolência e a redução do estado de alerta merecem atenção, especialmente no início do tratamento ou após mudanças de dose. Até que o médico avalie a resposta individual, é necessário ter cautela com atividades que exijam atenção, coordenação motora ou tomada rápida de decisões.
O prescritor também deve acompanhar peso, apetite, pressão arterial, comportamento e evolução das crises. Em crianças, o crescimento e o estado nutricional podem ser particularmente relevantes. Qualquer mudança importante deve ser informada à equipe de saúde, sem que o paciente ou a família interrompa o medicamento por conta própria.
Contraindicações e interações relevantes
O uso é contraindicado para pessoas com hipersensibilidade à fenfluramina ou a componentes da formulação. Também há restrições relacionadas a doença cardíaca valvular, hipertensão pulmonar e uso recente de inibidores da monoamina oxidase, conhecidos como IMAO. A avaliação médica deve considerar o histórico clínico e os medicamentos usados nas semanas anteriores .
O tratamento pode exigir ajustes quando o paciente utiliza estiripentol e clobazam. Outros medicamentos que alteram enzimas hepáticas também podem interferir na concentração da fenfluramina ou de seus metabólitos. Por isso, a lista de medicamentos deve ser revisada em todas as consultas .
A suspensão abrupta de um anticonvulsivante pode aumentar a frequência das crises ou favorecer complicações. Qualquer interrupção deve ser planejada pelo médico, que poderá orientar uma redução gradual ou outro esquema de transição, conforme o caso.
Como funciona o acesso por importação no Brasil?
O acesso ao Fintepla para uso individual depende da situação regulatória vigente, da prescrição e dos procedimentos definidos pela Anvisa. A página da Relifarm informa que se trata de medicamento importado sob prescrição médica e que a importação para uso próprio segue as normas sanitárias brasileiras.
Em 20 de fevereiro de 2026, a Anvisa publicou a RDC nº 1.017/2026. A norma incluiu a fenfluramina na Lista A3, retirou a substância da Lista F4 e estabeleceu que a prescrição e a dispensação de medicamentos que a contenham devem ocorrer mediante Notificação de Receita A, de cor amarela, acompanhada do Termo de Responsabilidade e Esclarecimento previsto na própria resolução .
Essa mudança é relevante porque a fenfluramina deixou de figurar na lista de substâncias proscritas indicada na resolução. No entanto, a inclusão na Lista A3 mantém controles rigorosos. A reclassificação não transforma o medicamento em produto de venda comum e não elimina a necessidade de autorização sanitária para a importação individual quando aplicável.
A orientação geral da Anvisa para medicamentos controlados da Lista A3 informa que, em situações excepcionais de uso próprio e tratamento de saúde, o paciente ou seu responsável legal deve solicitar autorização antes da importação. A análise é individual e o envio do pedido não garante deferimento. A aquisição deve ocorrer somente depois da autorização exigida, conforme o procedimento indicado pelo órgão .
Documentos que podem ser solicitados
Para a primeira solicitação de autorização excepcional, a Anvisa orienta o uso do Sistema Eletrônico de Informações (SEI), com a abertura do processo correspondente. Entre os documentos indicados na orientação oficial estão:
1.Prescrição médica atualizada, com identificação do paciente, nome comercial do medicamento, posologia, quantidade necessária, período de tratamento, data, assinatura e identificação profissional do médico.
2.Laudo médico, contendo o diagnóstico, o código da doença, a descrição do caso, os tratamentos anteriores e a justificativa clínica para o uso de medicamento não registrado ou não disponível nas condições necessárias no Brasil, em comparação com as alternativas existentes.
3.Termo de responsabilidade, assinado pelo médico e pelo paciente ou responsável legal, de acordo com o modelo aplicável.
4.Formulário de solicitação, preenchido e assinado pelo paciente ou responsável legal, conforme o processo escolhido no sistema da Anvisa.
A documentação pode variar conforme a situação, a atualização das normas e a existência de autorização anterior. Em pedidos de renovação, podem ser solicitados prescrição e laudo atualizados, além de informações sobre a evolução clínica. Se houver mudança do médico prescritor, outros documentos podem ser exigidos.
Antes de protocolar qualquer pedido, é recomendável consultar a página oficial da Anvisa e confirmar o procedimento vigente. A responsabilidade pela prescrição é do médico, enquanto a autorização sanitária e a fiscalização da entrada do produto competem às autoridades responsáveis. Empresas de assessoria podem auxiliar na organização do processo, mas não substituem a avaliação médica nem garantem a aprovação do pedido.
Importação para uso próprio não permite revenda
A importação individual tem finalidade restrita ao tratamento do paciente identificado na documentação. O produto não deve ser revendido, transferido ou compartilhado com outra pessoa. A Anvisa também diferencia a importação feita e paga diretamente pelo paciente de situações em que hospitais, operadoras de saúde ou outras instituições participam da aquisição, pois cada modalidade pode seguir regras próprias .
Medicamentos sem registro no Brasil não passaram necessariamente pela avaliação nacional de qualidade, segurança e eficácia para aquela apresentação. A Anvisa alerta ainda para o risco de falsificação no mercado internacional. Por isso, é importante manter a documentação de origem, verificar a regularidade do fornecedor, acompanhar as condições de transporte e conferir a integridade da embalagem no recebimento .
O paciente também deve observar as orientações de conservação descritas na embalagem e na documentação do produto. Alterações de temperatura, exposição à luz, vazamentos ou embalagem violada devem ser comunicados ao fornecedor e à equipe responsável antes do uso.
O papel do médico e da família durante o tratamento
O acompanhamento não se limita à renovação da receita. O médico deve avaliar a resposta sobre as crises, a tolerabilidade, o peso, a pressão arterial, possíveis sintomas cardiovasculares, o ecocardiograma e as interações com outros tratamentos. O registro da frequência e do tipo de crise pode ajudar a comparar o período anterior e posterior ao início da terapia.
A família ou o cuidador pode colaborar mantendo uma lista atualizada de medicamentos, registrando alterações relevantes e comunicando mudanças de comportamento, alimentação, sono e nível de alerta. Também é importante conhecer o plano de ação para crises prolongadas e saber quando procurar atendimento de urgência.
Nenhum resultado de estudo, relato de outro paciente ou informação comercial deve ser usado para ajustar a dose ou substituir a consulta. O tratamento das síndromes de Dravet e Lennox-Gastaut é individualizado e pode exigir mudanças ao longo do tempo.
Perguntas frequentes
O Fintepla cura a Síndrome de Dravet ou a Síndrome de Lennox-Gastaut?
Não. O medicamento é utilizado para auxiliar no controle das crises associadas a essas síndromes. Ele não elimina a causa da doença nem garante a interrupção completa das convulsões. A resposta deve ser avaliada pelo médico ao longo do acompanhamento.
O medicamento pode ser usado sozinho?
As autorizações internacionais descrevem o uso como terapia adicional a outros medicamentos antiepilépticos. A possibilidade de modificar o tratamento depende da avaliação do neurologista e não deve ser decidida pelo paciente.
Qual é a idade mínima indicada?
As indicações internacionais consultadas abrangem pacientes a partir de 2 anos de idade. A prescrição para cada paciente depende do diagnóstico, da condição clínica, do peso, dos tratamentos em uso e das normas aplicáveis no local de atendimento.
A Notificação de Receita A é suficiente para importar?
Não necessariamente. A Notificação de Receita A é um requisito de prescrição e dispensação previsto para medicamentos que contenham fenfluramina. Para a importação individual de substância da Lista A3, a Anvisa orienta a solicitação de autorização excepcional prévia, quando aplicável. O paciente deve confirmar o procedimento vigente antes de comprar ou embarcar o produto.
É obrigatório fazer ecocardiograma?
Sim, o acompanhamento cardiovascular é uma parte essencial do uso seguro. Os documentos regulatórios determinam avaliação antes, durante e depois do tratamento. O médico definirá o cronograma adequado, observando também as exigências da regulamentação brasileira.
Posso parar o tratamento quando as crises diminuírem?
Não sem orientação médica. A interrupção abrupta de medicamentos antiepilépticos pode aumentar o risco de crises. Qualquer redução ou suspensão deve ser planejada e acompanhada pelo especialista.
Conclusão
O Fintepla é uma opção terapêutica internacional para crises associadas à Síndrome de Dravet e à Síndrome de Lennox-Gastaut em pacientes a partir de 2 anos, normalmente em conjunto com outros medicamentos antiepilépticos. Seu uso exige avaliação especializada porque envolve riscos cardiovasculares, possíveis interações e necessidade de exames periódicos.
No Brasil, a inclusão da fenfluramina na Lista A3 pela RDC nº 1.017/2026 estabeleceu um novo enquadramento regulatório, mas manteve o controle especial. A importação para uso próprio pode depender de autorização excepcional prévia da Anvisa, além de prescrição, laudo, termo de responsabilidade e demais documentos aplicáveis. O caminho correto é confirmar as exigências atuais com a Anvisa, o médico prescritor e, quando necessário, uma empresa habilitada a orientar o processo.
A informação adequada ajuda a organizar o acesso, mas não substitui a consulta médica nem a autorização dos órgãos responsáveis. Antes de iniciar qualquer procedimento, o paciente deve verificar a apresentação, a procedência, a documentação e as condições de uso do medicamento.
Referências
Aviso: este artigo é informativo e não substitui consulta médica, prescrição, bula oficial, autorização sanitária ou orientação individualizada de profissional habilitado. As regras de importação podem ser atualizadas; consulte sempre os canais oficiais da Anvisa antes de iniciar um processo.
